Gostaria de saber o porque do transplante de medula óssea, apesar de ser uma opção terapêutica, tem
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Gostaria de saber o porque do transplante de medula óssea, apesar de ser uma opção terapêutica, tem risco de mortalidade e eficiência limitada na doença de Gaucher?
Na doença de Gaucher a alteração genética está presente em todas as células do organismo. As células mais afetadas são as que exibem grande metabolismo de lisossomos e as células fagocitárias (macrófagos / histiócitos). No transplante de medula óssea, a nova medula providencia novos histíócitos e minimizam os efeitos da doença. Entretanto, a alteração genética persistirá nas demais células. No transplante existe o risco de rejeição e reação da nova medula contra o hospedeiro que oferecem risco ao receptor.
Deste modo, o tratamento da doença de Gaucher concentra-se em dois tipos de abordagem:
- reposição enzimática (exemplo: Cerezyme)
- terapia de redução do substrato com medicamentos que reduzem a síntese do glicocerebrosídeo.
Deste modo, o tratamento da doença de Gaucher concentra-se em dois tipos de abordagem:
- reposição enzimática (exemplo: Cerezyme)
- terapia de redução do substrato com medicamentos que reduzem a síntese do glicocerebrosídeo.
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