Algum médico conhece algum paciente com a ADC, que esta em tratamento ou ja teve resultado com cura

A anemia diseritropoiética congênita é uma doença bastante rara, para a qual a única opção curativa de tratamento é o transplante alogeneico de medula óssea. Uma busca na internet usando as palavras-chave "congenital dyserythropoietic anemia" e "bone marrow transplant" deve retornar informações sobre o prognóstico.

A adrenoleucodistrofia cerebral (ADC) é uma doença genética rara e grave, causada por mutações no gene ABCD1, que afeta a degradação de ácidos graxos de cadeia muito longa e provoca degeneração progressiva do sistema nervoso central. Até o momento, não existe cura definitiva comprovada para a forma cerebral da doença em indivíduos já sintomáticos. O tratamento disponível foca em controle de sintomas, suporte neurológico e transplante de medula óssea (ou células-tronco hematopoiéticas) em fases iniciais, que pode retardar a progressão da doença se realizado antes de sinais neurológicos importantes. Alguns pacientes em estudos experimentais recebem terapias gênicas, mas esses tratamentos ainda estão em fase de pesquisa clínica e não estão amplamente disponíveis. Por isso, médicos podem conhecer pacientes em acompanhamento ou em protocolos de pesquisa, mas casos com “cura” comprovada são extremamente raros ou inexistentes fora desses contextos experimentais.